July 31, 2020 04:21 AM Eastern Daylight Time

米マサチューセッツ州ケンブリッジ & 大阪---- -- 武田薬品工業株式会社は本日、高リスク骨髄異形成症候群（HR-MDS）患者を治療するための当社治験薬pevonedistat（ペボネジスタット）が、米国食品医薬品局（FDA）より画期的治療薬の指定を受けたと発表しました。Pevonedistatは、ファーストインクラスのNEDD8活性化酵素（NAE）阻害剤として、HR-MDS患者にとって10年以上ぶりの新規治療薬となり、これまでは脱メチル化薬（HMA）による単独療法のみであった治療選択肢を拡大する可能性があります。現在の治療選択肢をもってしても、HR-MDS患者の転帰は依然として不良です。

このたびの画期的治療薬指定は、第2相Pevonedistat-2001試験の最終解析に基づくものです。本試験はHR-MDSを含む希少白血病の患者で、pevonedistatとアザシチジンの併用療法をアザシチジン単独療法と比較評価しました。FDAは、全生存期間（OS）、無イベント生存期間（EFS）、完全寛解率（CR）、輸血非依存性を含む多くの評価項目と、有害事象プロファイルを検討しました。この指定は、治療法がほとんど存在せず、その利点も限られているHR-MDS患者のニーズに対応する上で前進できる可能性を示すものです。

武田薬品Oncology Therapeutic Area Unitのヘッドを務めるクリストファー・アーレントは、次のように述べています。「高リスクMDSは、予後不良、生活の質の低下、侵襲性の強い別のがんである急性骨髄性白血病への進行の確率上昇が伴います。pevonedistatとアザシチジンの併用療法は有望な治療アプローチであり、高リスクMDSに対する治療法の10年以上ぶりの新規治療薬としての進歩をもたらす可能性があります。当社は、FDAがpevonedistatを評価することで、治療選択肢がほとんどない患者集団である高リスクMDSに対する喫緊の治療ニーズに応える革新的な治療薬開発の緊急性を認めたことに感謝します。」

米国FDAによる画期的治療薬の指定は、重篤疾患または生命を脅かす疾患の治療を目的とした治験薬の開発および規制当局による審査を加速することが目的です。本指定を受ける治療薬は、臨床的に意義のある評価項目1つ以上において、既存の治療薬より大幅な改善を実証できる可能性を示す中間的な臨床証拠があるものです。

武田薬品はPevonedistat-2001試験の結果を、バーチャル形式の第56回およびバーチャル形式の第25回の口頭セッションで報告しました。

Pevonedistatについて

Pevonedistatは、ファーストインクラスのNEDD8活性化酵素（NAE）阻害剤です。前臨床試験で、pevonedistatによるNAE阻害は、特定のタンパク質の修飾を妨げ、結果的に細胞周期進行と細胞生存を阻害し、がん細胞の死滅をもたらします。Pevonedistatとアザシチジンの併用療法は、高リスク骨髄異形成症候群（HR-MDS）、高リスク慢性骨髄単球性白血病（HR-CMML）、急性骨髄性白血病（AML）患者での第2相試験と、AML患者での第1相試験で有望な臨床活性を示しました。Pevonedistatは現在、移植または集中的導入化学療法に不適格（非健康）なHR-MDS、HR-CMML、AMLの患者に対するファーストライン治療としての第3相試験で評価中であり、また非健康なAML患者での第2相試験でアザシチジンおよびベネトクラクスとの3剤併用療法にて検討中です。Pevonedistatは治験薬であり、安全性と有効性は確立していません。

MDSについて

MDSは骨髄関連の希少がんで、骨髄内における血球産生の異常によって引き起こされます。このがんに最も多く罹患するのは高齢患者で、診断時年齢の中央値は60歳～74歳となります。この異常産生の結果、MDS患者は循環中の正常な赤血球、白血球、血小板のいずれか、またはこれらの組み合わせが不足しています。MDSの症状はあいまいで血球数減少と関連している場合が多く、疲労、息切れ、あざができやすい／出血しやすい傾向、食欲減退、虚弱、皮膚蒼白、発熱、頻回ないし重度の感染症を伴う場合があります。

MDSには超低リスクから超高リスクまで幾つかの分類が存在し、それらは血球数、芽球数、変異、細胞遺伝によって決定します。国際予後予測スコアリングシステム改訂版（IPSS-R）で高リスク疾患は中間リスク（intermediate）、高リスク（high）、超高リスク（very high）が定義されており、それら患者は多くの場合に予後不良となります。HR-MDS患者の約40%は、侵襲性の強い別のがんであるAMLへと進行し、転帰不良となります。

武田薬品のオンコロジー領域に対する取り組み

当社の研究開発上の中核的使命は、科学に対する傾倒、画期的イノベーション、患者の生活改善への熱意を通じ、世界中のがん患者に新規医薬品を届けることです。当社の血液疾患治療薬、充実したパイプライン、固形腫瘍治療薬のいずれにおいても、当社は患者に必要な治療を届けるべく、革新的であるとともに競争力のある立場の保持を目指しています。武田薬品工業株式会社について

武田薬品工業株式会社は、日本に本社を置き、自らの経営の基本精神に基づき患者さんを中心に考えるというバリュー（価値観）を根幹とする、グローバルな研究開発型のバイオ医薬品のリーディングカンパニーです。武田薬品のミッションは、優れた医薬品の創出を通じて人々の健康と医療の未来に貢献することです。研究開発においては、オンコロジー（がん）、希少疾患、ニューロサイエンス（神経精神疾患）および消化器系疾患の4つの疾患領域に重点的に取り組むとともに、血漿分画製剤およびワクチンにも注力しています。武田薬品は、研究開発能力の強化ならびにパートナーシップを推し進め、強固かつ多様なモダリティ（創薬手法）のパイプラインを構築することにより、革新的な医薬品を開発し、人々の人生を豊かにする新たな治療選択肢をお届けします。武田薬品は、約80カ国で、医療関係者の皆さんとともに、患者さんの生活の質の向上に貢献できるよう活動しています。

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